Τα βλαστοκύτταρα αναθερμαίνουν τις ελπίδες θεραπείας στην νόσο Alzheimer

νόσος του Πάρκινσον
Νεώτερες θεραπευτικές προσεγγίσεις στη νόσο του Πάρκινσον
Φεβρουάριος 14, 2018

Τα βλαστοκύτταρα αναθερμαίνουν τις ελπίδες θεραπείας στην νόσο Alzheimer

βλαστοκύτταρα

(Stem cell therapy for Alzheimer’s disease: hope or hype? Selina Wray , Nick C Fox , Lancet Neurology 2015)

Σύμφωνα με πρόσφατους υπολογισμούς της διεθνούς εταιρίας για την άνοια Alzheimerαπό τη νόσο αυτή πάσχουν 46,8 εκατομμύρια ανθρώπων παγκοσμίως με ένα συνολικό κόστος 818 δις $. Προς το παρόν δεν διαθέτουμε θεραπείες που να τροποποιούν την πορεία της νόσου ενώ πρόσφατες κλινικές μελέτες με πειραματικά φάρμακα απέτυχαν να δώσουν θεραπευτικά αποτελέσματα. Ταυτόχρονα όμως υπάρχουν ελπιδοφόρα μηνύματα από τον τομέα της μοριακής βιολογίας με τη βοήθεια της οποίας παρασκευάστηκαν πολυδύναμα αρχέγονα κύτταρα τα οποία φέρουν γενετικές μεταλλάξεις σε γονίδια που σχετίζονται με τη νόσο Alzheimer όπως τα APPκαι PSEN1. Αυτή η σειρά πολυδύναμων αρχέγονων κυττάρων θα χρησιμεύσει πολύ σύντομα σαν πειραματική ‘πλατφόρμα’ για την αναζήτηση νέων υποψήφιων φαρμάκων.

Επίσης σχεδιάζεται να αξιοποιηθούν σαν εργαλείο για την διαλεύκανση των διαταραχών σε μοριακούς μηχανισμούς ήδη από τα πολύ πρώιμα στάδια της νόσου. Η θεραπευτική χρήση βλαστοκυττάρων έχει δοκιμαστεί προς το παρόν σε μοντέλα της νόσου Alzheimer σε πειραματόζωα με ενθαρρυντικά αποτελέσματα (μείωση παθολογοανατομικών βλαβών , ενσωμάτωση των εισερχόμενων κυττάρων στα νευρωνικά κυκλώματα , βελτίωση μνημονικών λειτουργιών). Αν και είναι απίθανη η αναπλήρωση της γενικευμένης απώλειας νευρικών κυττάρων που χαρακτηρίζει την Alzheimer , φαίνεται πιθανή η ενίσχυση των νευρωνικών κυκλωμάτων που παραμένουν ακόμη λειτουργικά όπως και η επιβράδυνση στην εξέλιξη της νόσου. Όμως μέχρι αυτά τα θετικά προκλινικά δεδομένα να μετατραπούν σε πραγματικές κλινικές θεραπείες με βλαστοκύτταρα θα χρειαστεί να αντιμετωπιστούν αρκετά ζητήματα σχετικά με την ασφάλεια των θεραπειών και την αποτροπή σοβαρών ανεπιθύμητων ενεργειών όπως η απόρριψη των μεταμοσχευθέντων βλαστοκυττάρων και η ογκογένεση εξαιτίας ανεξέλεγκτου πολλαπλασιασμού τους. Οι αντιδράσεις απόρριψης πιστεύεται ότι θα αντιμετωπιστούν με την παρασκευή βλαστοκυττάρων που θα φέρουν κατάλληλα για κάθε ασθενή αντιγόνα ιστοσυμβατότητας ενώ η ογκογένεση θα αποτραπεί με τον έλεγχο της απόπτωσης (μηχανισμός προγραμματισμένου κυτταρικού θανάτου) που θα ενεργοποιείται σε περίπτωση υπερβολικών ρυθμών πολλαπλασιασμού των βλαστικών κυττάρων. Στην Alzheimer είναι γνωστό ότι τα παθολογοανατομικά ευρήματα της νόσου και η απώλεια νευρικών κυττάρων εμφανίζονται αρκετά χρόνια πριν την εκδήλωση των κλινικών συμπτωμάτων. Υπάρχουν ενδείξεις ότι ασθενείς που βρίσκονται σε προκλινικό στάδιο θα έχουν το μεγαλύτερο όφελος από τις μελλοντικές θεραπείες βλαστοκυττάρων. Ο εντοπισμός λοιπόν των ασθενών σε αυτό το πολύ πρώιμο της νόσου αποτελεί μία ακόμη πρόκληση που θα κληθούν να αντιμετωπίσουν στο μέλλον οι ειδικοί.